Generation HD 1

Phase: III

Ziel: Wirksamkeit und Sicherheit

Status: in Auswertung (nach vorzeitigem Stopp der Dosierungen im März 2021) 

Dauer: 24 Monate

Teilnehmer:innen: Betroffene im Stadium 1 bis 3

Beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: 

• Aachen: Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
• Berlin: Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
• Bochum: St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
• Bonn: German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
• Erlangen: Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
• Lübeck: Zentrum für Seltene Erkrankungen, Institut für Neurogenetik, CBBM, Universität zu Lübeck
• Münster: George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
• Ulm: Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie

Name des Wirkstoffs: Tominersen

Sponsor: Roche / Genentech

Art der Verabreichung: Lumbalpunktion

Allel-selektiv: nein

Anzahl Teilnehmer weltweit: ca. 800

Weitere Links:

• "Huntington’s Disease Therapeutics" Konferenz 2023 - Tag 3 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

  • GENERATION HD2 update and further insights from the tominersen programme - CHDI-2023-presentation-mccolgan-GENERATION-HD2-update-and-further-insights.pdf (roche.com)

• neu: Beschreibung des Sicherheitsprofils von Tominersen anhand integrierter Daten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm von Tominersen (Präsentiert auf der 29. Jahrestagung der Huntington Study Group (HSG 2022), Tampa, Florida, USA; 3. bis 5. November 2022)

• Vortrag beim 2022 EHDN Kongress in Bologna

  • Deutsch: Zum Verständnis der Nachbehandlung und mechanistischer Aspekte von Tominersen

  • Englisch: Towards an understanding of thepost-treatment and mechanistic aspects of tominersen 

• Poster beim 2022 EHDN Kongress in Bologna (Englisch)

  • Quantitative analyses of pooled tominersen clinical data to support dose selection (rationale) for the new Phase II study

  • Evaluating tominersen effects on self-reported quality of life (QoL) with a high-frequency longitudinal, digital EuroQoL 5-dimension 5-level (eQ-5D-5l) survey in Gernation HD 1, a phase III trial of tominersin in adult individuals with manifest Huntington’s disease (HD)

  • Benchmarking Enroll-HD to a Phase III placebo cohort from Generation HD 1 to inform clinical trial planning

• Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 - Tag 3 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

• Antisense Oligonucleotide Therapy: From Design to the Huntington Disease Clinic (springer.com), Englisch, März 2022

• Video zur Erläuterung der vorläufigen Ergebnisse: https://youtu.be/Gx4W1zwzRlM (Stand Juni 2021):

• DHH Online-Seminare zum Stopp der Dosierungen: Aufzeichnung: https://youtu.be/y5_2s8EZzLM (28. März 2021) und https://youtu.be/482jcqsDGN8 (8. Mai 2021)
• Stopp der Dosierungen: 
  • Deutsch: 
    • HDBuzz-Artikel "Generation-HD1 ASO Studie von Roche und Ionis abgebrochen" 
    • Pressemeldung auf Deutsch (22. März 2021)
    • Englisch: 
      • Pressemitteilung (auf der Webseite von Roche), dass die weiteren Dosierungen mit deren Wirkstoff Tominersen im Rahmen der weltweiten Generation HD 1 Studie (Phase 3) gestoppt wurden.
      • Lauren Boak, Global Development Leader für das Tominersen Programm bei Roche schickt diese Videobotschaft (auf Englisch)
• Beschreibung der Phase-3-Studie siehe auch: clinicaltrials.gov (August 2019)
• Änderung Studienprotokoll (zwei-monatlich statt monatlich) - HDBuzz https://de.hdbuzz.net/272 (März 2019)
• Ankündigung auf HDBuzz: https://de.hdbuzz.net/263 und https://de.hdbuzz.net/265 (Oktober 2018)
• Stellungnahme des Wissenschaftlichen Beitrats der DHH zur Pressemitteilung der Firma IONIS über den Abschluss der IONIS-HTTRx-Studie (2018)
• Broschüre und ausführlichere Zusammenfassung der Studienergebnisse der offenen Verlängerungsstudie mit Tominersen (nach der Phase 1/2a-Studie, Stand April 2021)
• Studienbeschreibung (Englisch): A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intrathecally Administered RO7234292 (RG6042) in Participants With Manifest Huntington's Disease - Full Text View - ClinicalTrials.gov