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WAVE Studie SELECT-HD sucht Teilnehmer:innen in Deutschland

Die von WAVE auch in Deutschland angebotene Studie mit einem allel-spezifischen ASO für den SNP3 hat begonnen. Gesucht werden Patient*innen mit Symptomen in frühen Stadien der Erkrankung. Bei einer klinischen Eignung für die Studie wird zunächst bei jedem Patienten/jeder Patientin in einer Blutprobe untersucht, ob das genetische Merkmal des SNP3 vorliegt. Falls ja, ist die Teilnahme an der Studie möglich. Im Anschluss an die randomisierte Phase der Studie können alle Patient*innen an einer Open-Label Studie teilnehmen, in der allen Studienteilnehmenden das ASO zugänglich gemacht wird.
 
In Deutschland sind folgende Zentren beteiligt:

Interessenten*innen können sich bei diesen Zentren melden. Die Studie wird vom Europäischen Huntington-Netzwerk unterstützt.
(Telegramm der Wissenschaft, Huntington-Kurier 3/2021, Dr. Ralf Reilmann)
 
 
SELECT-HD ist eine globale, multizentrische, randomisierte Phase-1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats (WVE-003) bei bis zu 36 erwachsenen Patienten mit frühmanifester Huntington-Krankheit, die Träger eines zielgerichteten Einzelnukleotid-Polymorphismus (SNP3) sind. SNPs sind normale Variationen in der DNA, und das Vorhandensein von SNP3 ermöglicht es WVE-003, spezifisch gegen das mutierte (toxische) Huntingtin-Protein vorzugehen, während das Wildtyp-Huntingtin-Protein (das gesunde) relativ intakt bleibt. Das Studienmedikament wird als Injektion durch eine dünne Nadel in den Rückenmarkskanal verabreicht (Lumbalpunktion). Für jeden Teilnehmenden, der das Placebo erhält, bekommen zwei Teilnehmer das aktive Medikament. Weder der Arzt noch die Teilnehmenden wissen, ob sie das aktive Medikament oder das Placebo erhalten haben. Im Rahmen der Studie werden die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments sowie seine Wirkung auf den Körper gemessen. Die Studie ist adaptiv angelegt, d. h. es gibt einen Ausschuss, der die Daten während der gesamten Studie überprüft und über die nächste Dosis und die Häufigkeit der Verabreichung des Medikaments entscheidet.
(Zusammenfassung der SELECT-HD Studie für Laien, mit freundlicher Genehmigung von WAVE, übersetzt von M. Winkelmann)