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Von der Idee zum Medikament

Die meisten Erfolge der Medizin sind begleitet von Durchbrüchen bei der Medikamentenforschung. Innovative Arzneimittel waren und sind Meilensteine des therapeutischen Fortschritts. Die Entwicklung eines neuen Medikamentes dauert Jahre, und viele Ideen enden vorzeitig im Mülleimer. Von 5 000 bis 10 000 Substanzen, die untersucht werden, können etwa fünf am Ende an Menschen getestet werden. Und nur ein einziger Wirkstoff kommt tatsächlich als neues Medikament auf den Markt.
Die ersten Fragen bei der Entwicklung eines neuen Medikamentes lauten: Welches Gebiet könnte zum Erfolg führen? Entscheidend für die Antwort sind weitere Fragen wie: Gibt es neue Erkenntnisse über eine Krankheit und somit die Chance, ein Medikament zu entwickeln? Lässt sich ein neues Medikament finden, das besser wirksam ist oder weniger Nebenwirkungen hat als bisherige? Gibt es Krankheiten, die bisher unzureichend therapierbar sind? Wenn die Fragen mit ja beantwortet werden, beginnt ein mühsamer, sehr langer und teurer Prozess aus vielen Einzelschritten, und wenn alles gut läuft, wird es über ein Jahrzehnt dauern, bis das neue Medikament auf dem Markt ist.

Suche nach dem Ansatzpunkt

Ursache vieler Krankheiten sind veränderte Stoffwechselvorgänge im Körper. Ein möglicher Ansatzpunkt für ein Medikament ist, so einen veränderten Stoffwechselvorgang zu beeinflussen und nach Möglichkeit zu normalisieren. Dann kann der Krankheitsverlauf gelindert, gestoppt oder vielleicht sogar geheilt werden. Der erste Schritt bei der Entwicklung eines neuen Medikamentes ist es, so einen Angriffspunkt zu finden. Das kann ein Botenstoff sein oder ein Hormon.

Die Nadel im Heuhaufen

Ist ein guter Ansatzpunkt gefunden, gilt es die passende Substanz zu finden. Das ist die berühmte Suche nach der Nadel im Heuhaufen. Diese Suche besteht am Anfang in erster Line aus unendlich vielen Tests. Trotz vieler Erfahrung in der Arzneiforschung ist es in der Regel nicht möglich, einen geeigneten Wirkstoff einfach so am Reißbrett oder am Computer zu entwerfen. Meist müssen viele Substanz mit Hilfe vieler Test im Reagenzglas untersucht werden, ob sie zumindest einen kleinen Effekt in die richtige Richtung zeigen. Diese Tests werden heutzutage von Robotern durchgeführt, die bis zu 200 000 Test pro Tag durchführen können. Im Durchschnitt zeigt jede zweihundertste bis tausendste Substanz tatsächlich den gewünschten Effekt.

Leere Versprechungen?

Haben die vielen Tests endlich einen Treffer gelandet, ist die Suche noch lange nicht am Ende. Chemiker stellen Substanzen her, die sich in ihrem Aufbau nur minimal unterscheiden und untersuchen auch diese. Mit Computersimulationen können die Eigenschaften der verschiedenen Substanzen abgeschätzt werden. Die aussichtsreichsten Kandidaten werden ausgewählt und weiter getestet. So pirschen sich die Forscher Schritt für Schritt an einen Wirkstoff heran, der die Anforderungen erfüllen. Hält der Wirkstoff auch in weiteren Test das, was er verspricht, wird es patentiert.

Präklinik: Wirkung im Tier

Auch wenn der Wirkstoff nun schon sehr genau untersucht wurde, kann keiner wirklich vorhersagen, wie er sich in einem Organismus verhält. Keine noch so moderne Computersimulation kann im Moment den Tierversuch ersetzten. Es muss geklärt werden, wie der Wirkstoff aufgenommen wird, wie er sich im Körper verteilt, wie er vielleicht im Körper chemisch verändert wird, wie er im Körper abgebaut wird und wie er den Körper wieder verlässt.
Zudem muss geklärt werden, ob die Substanz tatsächlich eine gewünschte Wirkung auf die Krankheit hat. Mittlerweile wurden für viele Krankheiten spezielle Tiere gezüchtet, die dieselbe Krankheit aufweisen wie der Mensch. So gibt es beispielsweise die Huntington Maus, an der Wirkstoffe getestet werden. Diese Tests sind aber nur ein Hinweis auf mögliche Wirkungen. Der Mensch ist keine Maus und viele Substanzen, die im Mausmodell wirken zeigen beim Menschen keinerlei Wirkung. Oder beim Menschen treten schwerste Nebenwirkungen auf, die im Tiermodell nicht zu sehen waren.
Gleichzeitig wird untersucht, ob der Wirkstoffkandidat Embryonen schädigt oder Veränderungen des Erbguts oder Krebs hervorruft. Auch hier werden Tiere eingesetzt, aber der Anteil der Reagenzglasversuche beträgt bereits rund 30 Prozent und wird nach Möglichkeit weiter ausgebaut.
Verlaufen alle diese Untersuchungen zufriedenstellend, wird mit den Untersuchungen am Menschen begonnen.