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Klinische Studien

Mit den klinischen Studien beginnt die heiße Phase der Medikamentenentwicklung. Erstmals wird geprüft, was ein Stoff im menschlichen Körper bewirkt. Drei Phasen der klinischen Prüfung muss ein Medikament durchlaufen bevor es zugelassen wird. Aber auch nach der Zulassung wird es weiter beobachtet, um sehr seltene Nebenwirkungen rechtzeitig zu erkennen. Studien dürfen nicht einfach so durchgeführt werden. Jede Studie bedarf der Zustimmung einer unabhängigen Ethik-Kommission. Dieses Gremium umfasst erfahrene Mediziner, Theologen, Juristen und Laien und wägt ab, ob die Studie aus ethischer, medizinischer und rechtlicher Sicht vertretbar ist.

Phase I: Erfahrung mit gesunden Freiwilligen

In der ersten Phase wird eine nur geringe Wirkstoffmenge an 60 bis 80 gesunden Freiwilligen getestet. Ziel ist es herauszufinden, wie sich das Präparat im menschlichen Körper verhält. Danach muss auch entschieden werden, in welcher Form das Medikament in Zukunft gegeben wird. Sollen es Tablette oder Kapsel sein? Bei manchen Erkrankungen ist auch nur ein lokaler Effekt gewünscht, dann kommen Zäpfchen, Cremes, Wirkstoffpflaster oder Inhalieraerosole in Frage.

Phasen II und III: Prüfung mit Patienten

Erstmals wird das Medikament bei den Menschen eingesetzt, denen es später helfen soll. Verglichen werden Patientengruppen, die eine Standardtherapie bekommen mit der Gruppe von Menschen, die das neue Medikament erhalten. In manchen Fällen wird das neue Arzneimittel auch gegen ein Scheinmedikament (Placebo) verglichen. Behandelte Ärzte und Patienten wissen in der Regel nicht, wer das neue Medikament bekommt und wer nicht. So soll vermieden werden, dass sich Hoffnungen oder Befürchtungen angesichts der zugewiesenen Medikation auf das Behandlungsergebnis auswirken.
In der zweiten Phase der klinischen Prüfung wird das Medikament an etwa 100 bis 500 Patienten getestet. Im Visier der Ärzte stehen neben der Wirkung auch mögliche Nebenwirkungen. Zudem muss auch die richtige Dosierung gefunden werden.
In der dritten Phase werden die Wirksamkeit und die Unbedenklichkeit des Arzneimittels an Tausenden von Patienten erprobt. So können seltene Nebenwirkungen und mögliche Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten erfasst werden.

Zulassung

Ist Phase III abgeschlossen und waren alle Prüfungen erfolgreich, werden die Daten an die Experten der Zulassungsbehörde geschickt. Zuständig sind in Deutschland das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und das Paul-Ehrlich-Institut. Der Antrag kann aber auch direkt an die Europäische Arzneimittelagentur gestellt werden. Rund 18 Monaten dauert das Zulassungsverfahren. Wird die Zulassung erteilt, kann der Hersteller das Präparat auf den Markt bringen. Meist sind dann zehn bis zwölf Jahre seit der Patentierung des Wirkstoffs vergangen.

IV: Nach der Zulassung

Auch nach der Zulassung beobachten Hersteller und Behörden das neue Medikament aufmerksam weiter. Sehr seltene Nebenwirkungen zeigen sich manchmal erst nach der Einführung, wenn mehr als 10 000 Patienten das Medikament einnehmen. Diese Nebenwirkungen werden von Ärzten gemeldet. Häuft sich eine Nebenwirkungen, muss eventuell in der Packungsbeilage darauf hingewiesen werden. Im schlimmsten Fall wird das Arzneimittel wieder vom Markt genommen.
Auch die Forschungsarbeit am Medikament geht nach der Zulassung weiter. Jetzt geht es darum, ob weitere Dosierungen und Darreichungsformen sinnvoll sind oder ob das Arzneimittel vielleicht auch gegen andere Krankheiten eingesetzt werden kann.

Orphan Drugs

Orphan Drugs sind Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten wie beispielsweise der Huntington-Krankheit. Orphan kommt aus dem Englischen und bedeutet Waise. Bisher wurden mehr als 5000 solcher Erkrankungen identifiziert. Neu entwickelte Medikamente gegen Volkskrankheiten bringen einem Unternehmen deutlich mehr Geld als Medikamente gegen seltene Krankheiten. Daher wird die Entwicklung dieser Arzneimittel in Europa teilweise von der Europäischen Union gefördert. Die europäische Zulassungsbehörde für Arzneimittel kann bei der Durchführung von klinischen Studien helfen, und es gelten andere Zulassungskriterien. Bei der Zulassung förderungswürdiger Arzneimittel werden die normalerweise fälligen Gebühren vollständig oder teilweise erlassen.